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1本質

將一個基因導入細胞,然後讓這些細胞產生自身所需的治療物質,主要是蛋白質產物。

2方法

非病毒載體傳遞
非病毒傳遞,通過DNA或者附著在脂質或多聚體上,然後插入到不同的細胞。非病毒載體由於具有無傳染性、不限制載體容量;可大量製備等優點而受到許多研究人員和臨床醫生的青睞。應用的非病毒DNA轉移方法有4種:裸DNA、脂質體、多聚物和分子耦聯體。

物理方法

DNA直接注射、基因槍、電脈充介導法

3傳遞途徑

細胞外傳遞 → 細胞內吞 → 逃離溶酶體 → 複合物解離 → 進攻細胞核

4應用

基因治療:將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用從而達到治療疾病目的生物科學新技術。
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