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  中文:酶替代療法

  英文:enzyme Replacement Therapy

  英文簡稱:ERT

  酶替代療法是一種醫學治療方法,當患者體內缺失特定的酶時,通常採用此法進行酶替代,這種方法是:通過靜脈注射,向患者體內注射含有缺失酶的藥劑,替代缺失的酶。

  酶替代療法常用於治療溶酶體貯積症的治療,目前此類疾病中的戈謝病(Gaucher disease)、MPS I、MPS II、法布里病(Fabry)、GSD II型等多種疾病均可採用此種方法治療。

  採用酶替代療法治療的患者並不能將疾病徹底根除,正如糖尿病需要定期注射胰島素一樣,只能通過定期注射緩解癥狀,此類藥物目前只有國外為數不多的罕見病藥物廠家生產,單次注射的價格高,因此這種方法的總體治療費用很高。
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